실험환자 첫 사망-희귀질병 유전자요법 '경종'

희귀한 대사질환 환자가 미국 펜실베이니아대학 의과대학에서 실험적으로 유전자요법을 받던중 사망함으로써 새로운 질병치료 방법으로 각광을 받고 있는 유전자요법이 타격을 받게 되었다.

신체의 대사과정에서 발생하는 부산물 암모니아를 분해하지 못하는 희귀한 대사질환인 오르니틴 트란스카르바미라제(OTC)결핍증을 앓고 있는 18세의 제시 겔싱거가 유전조작으로 약화시킨 감기바이러스에 새로운 유전자를 실어 간(肝)에 투입하는 유전자요법을 받은지 4일만인 지난 17일 사망했다고 펜실베이니아 의과대학이 29일 밝혔다.

펜실베이니아대학 인간유전자요법연구소소장 제임스 윌슨 박사는 "비극적인 돌발사건"이라고 말했다.

이 환자는 미국식품의약국(FDA)이 승인한 임상실험 조건에서 허용된 최고단위의 바이러스가 투입된 것으로 알려졌다.

펜실베이니아 의과대학에서는 겔싱거가 사망하기전에 다른 17명의 환자에게 여러 단위의 이 유전자-바이러스가 투입되었으나 별다른 문제가 발생하지 않았으며 이중 2, 3명은 증세가 호전되기도 했다.

이번 실험에서 이용된 감기바이러스는 오늘날 유전자요법에서 새로운 유전자를 필요한 곳까지 운반하는데 가장 통상적으로 이용되고 있는 바이러스이다.

유전자요법은 재래식 치료방법이 실패한 환자에게 마지막 수단으로 시행되어야하는데 이번 실험에서는 투약과 식이요법으로 이미 치료효과를 보고 있는 환자들을 대상으로 삼았다는 것이다.